中國食品藥品網訊（實習記者康紹博） 每次有關細胞治療的政策出臺，都會引起社會各界的極大關注和討論。

　　3月29日，國家衛生健康委員會發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（征求意見稿）（以下簡稱《辦法》），經商國家藥監局同意，面向社會征求意見。《辦法》一經發布，便引起了極大震動——有醫療從業人員認為體細胞臨床研究迎來了“春天”，有企業關注體細胞治療從臨床研究到轉化應用的經濟效益，還有業內人士擔憂細胞治療項目標準是否會因此降低。為準確解讀《辦法》發布的意義以及帶來的影響，《中國醫藥報》記者采訪了包括中國醫學科學院基礎醫學研究所胡曉年研究員、中國醫藥生物技術協會吳朝暉秘書長、北京醫院生物治療中心馬潔主任在內的行業專家。

　　“《辦法》的總體基調是在加強管理的前提下穩步推進，體細胞治療尚未完全‘放開’。”——這是被采訪專家的共識。

　　我國對體細胞治療的管理模式

　　細胞治療是指將激活或生物工程改造過的人體細胞移植或輸入患者體內，新輸入的細胞可以替代受損細胞或者具有更強的免疫殺傷功能，從而達到治療疾病的目的。馬潔表示，細胞治療與藥品和傳統的醫療技術既有區別又相互聯系。藥品依據《中國藥典》的標準在藥廠里生產，經過嚴格的質量把控，最終以產品形式應用于患者。醫療技術則不存在生產過程，是在醫院內部醫療行為過程中產生，由醫生直接應用在臨床上。細胞治療，一方面需要生產企業利用人體活細胞進行加工，具有藥品的“生產屬性”；另一方面細胞治療的啟動及能否發揮作用取決于醫生的臨床經驗和對病人狀態進行分析后的決策，因此其又具備醫療技術的特點。這種“雙重屬性”會給管理帶來一定的挑戰。

　　吳朝暉進一步說明了細胞治療和藥品的區別，“細胞是活的，其制備要求更高，難以按照傳統藥品大批量生產和運輸。此外，細胞是個性化的，其在治療過程中針對性更強，而并非像傳統藥品一樣面向某個群體”。

　　針對細胞治療的特性，國外采取了不同的管理模式。目前在歐美地區，主要是藥品監管部門對細胞治療進行監管。在日本，細胞治療在藥品監管部門按照藥品申報的同時也允許按照醫療技術在臨床進行應用。胡曉年表示，我國一直在探索如何對體細胞治療進行規范管理。如果只有藥品申報一條路可走而沒有醫療技術途徑，顯然不利于一部分患者及時獲得體細胞治療帶來的益處；但如果體細胞治療的臨床研究門檻過低，則又不利于創新發展和保護受試者權益。此次國家衛健委公布的管理辦法既明確了體細胞治療作為藥品和醫療技術進行‘并行’管理的模式，又明確了對細胞治療臨床研究及轉化應用的管理要求。

　　轉化應用不會降低標準

　　2016年的“魏則西事件”曾引起全民關注，細胞治療也被推向了風口浪尖。細胞治療有沒有效、是否可以在臨床上應用、相關部門應如何對其進行監管，相關政策不穩定，影響各類研究項目的進展。因此，《辦法》的發布在準許符合條件的醫療機構將體細胞治療研究轉入臨床應用的同時，也引發了社會上的一些質疑聲，擔心會引發各種亂象，重回“魏則西事件”發生之前的局面。

　　針對此類問題，吳朝暉表示：“魏則西事件暴露出的主要問題在于醫療機構的競價排名、夸大細胞治療的功效、違規收費等方面。但這不能證明細胞治療是不可行的，只要運用適當的監管手段，嚴格的管理標準，就應該允許符合規范的研究項目進行下去，取得安全有效的數據后，再進行臨床轉化應用”。

　　他進一步說明，《辦法》中規定，國家衛健委將參照《藥品生產質量管理規范》的基本原則組織制定和發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用技術規范》，不會放松醫療機構將體細胞臨床研究轉入實際應用的各類標準。細胞治療的研究要想進入應用階段，需要在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾病（適應證）的治療方案和技術標準（包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數和療程等）。然后需要通過該機構學術委員會的轉化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查，具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經備案后，才可以在開展臨床研究的醫療機構進入轉化應用。

　　在上述過程中，國家衛健委會采取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進行抽查、專項檢查或有因檢查，并將檢查結果公示。醫療機構開展體細胞臨床研究和轉化應用出現《辦法》第二十八條規定情形的，省級衛生健康行政部門應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉化應用項目，整改期不少于6個月，并將有關情況報告國家衛健委；存在第二十九條規定情形的，國家衛健委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉化應用，予以通報批評，并按照有關法律法規的規定進行處理。

　　“臨床研究到轉化應用這條路并不容易走，對醫療機構、研究及轉化應用項目均提出了較高的要求，不是所有的醫療機構都可以走下來的。”吳朝暉表示，此次《辦法》的總體基調仍是嚴管，相關醫療機構應有清醒的認識。

　　《辦法》的發布會帶來哪些影響

　　《辦法》出臺一是可滿足腫瘤患者的醫療需求，二是讓相關的體細胞研究有法可依。

　　“《辦法》的發布對廣大腫瘤患者無疑是一大利好。”馬潔表示。現在國內一些腫瘤患者，苦于國內相關前沿技術不成熟，專門到國外尋求治療，管理部門有義務解決這部分臨床需求。《辦法》的發布意味著有能力、符合條件的醫療機構可以加大對腫瘤患者體細胞治療的臨床研究，從而提高治療效果。而體細胞治療臨床應用的費用按照國家發展改革委等4部門《關于印發推進醫療服務價格改革意見的通知》有關要求來確定，可有效控制患者接受細胞治療的成本。

　　對醫療機構而言，《辦法》可以很好地規范其臨床研究。馬潔認為，目前的臨床研究多數是醫療機構自行決定開展的，缺少外部管理。《辦法》的出臺和實施將加強臨床研究管理。根據《辦法》的有關規定，正在開展體細胞治療臨床研究的醫療機構，應當在《辦法》發布之日起30個工作日內履行備案程序。國家衛健委會組織專家進行督導檢查，對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見，符合條件的可繼續開展研究。

　　此外，醫療機構相關的研究應用并不會與企業已經按照藥品申報的細胞治療產品產生沖突，不會真正影響到產業發展。吳朝暉特別指出，相關企業不必擔心醫療機構“彎道超車”，《辦法》規定國家衛健委對細胞治療轉化應用項目進行動態目錄管理，主要包括對某些不具備產業化，或者比較前沿、產業化前景不明朗的細胞治療項目，與可產業化的項目或已經上市的細胞治療產品錯位發展，一旦目錄內同類細胞治療產品獲得藥監部門的臨床批件或藥品批準文號后，就應當移出目錄，給產品上市讓路。