突破性治療藥物審評等三個工作程序發布 藥品上市申請快速通道已全部打通
- 2020-07-09 09:00
- 作者：陸悅
- 來源：中國食品藥品網
中國食品藥品網訊（記者陸悅）為配合新修訂《藥品注冊管理辦法》（以下簡稱《辦法》）的貫徹實施，7月8日，國家藥品監督管理局發布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》三個文件。三個工作程序均自發布之日起施行。
新修訂《辦法》增設藥品加快上市注冊章節，設立突破性治療藥物程序、附條件批準程序、優先審評審批程序、特別審批程序四個加快通道，以鼓勵創新和滿足臨床急需。連同2005年發布的《藥品特別審批程序》，藥品上市申請的四條快速通道已全部打通。
突破性治療藥物上市通道：臨床試驗階段可按Ⅰ類會議申請首次溝通交流
突破性治療藥物程序定位于藥品臨床試驗研制階段，對應國外快速通道Fast Track和突破性療法Breakthrough Therapy，對具有明顯臨床優勢的藥物，在藥物臨床試驗的研制過程中，給予技術指導、全過程溝通等支持政策，以加快藥物研制和上市進程。
《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》明確，藥物臨床試驗期間，納入突破性治療藥物程序需滿足兩個條件：一是用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病；二是對于尚無有效防治手段的，該藥物可以提供有效防治手段；或者與現有治療手段相比，該藥物具有明顯臨床優勢，即單用或者與一種或者多種其他藥物聯用，在一個或者多個具有臨床意義的終點上有顯著改善。適用條件既是突破性治療藥物評定的基本依據，也是申請人自行評估判斷的標準。
文件確定了工作程序分為申請、審核適用、公示納入、臨床試驗研制指導等環節，并明確時限，且對溝通交流、終止程序的相關要求予以明確。
值得關注的是，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心，CDE）對納入突破性治療藥物程序的品種采取了一系列支持政策，加強指導并促進藥物研發進程，優先處理相關溝通交流。申請人可以在納入程序的6個月內按Ⅰ類會議申請首次溝通交流，全面討論藥物臨床、藥學及藥理毒理等方面的研發進展、計劃以及遇到的相關問題。藥物臨床試驗關鍵階段會議，申請人可以提交階段性研究資料，藥審中心及時提出意見或者建議，促進研發、加快上市進度。
文件還指出，對納入突破性治療藥物程序的藥物臨床試驗，申請人和藥審中心發現不再符合納入條件時，都應及時提出終止程序，以實現突破性治療藥物品種目錄的動態調整。
附條件批準上市通道：基于替代終點提前批準上市
附條件批準上市對應美國FDA的加快審批通道Accelerated Approval，是指用于防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病、公共衛生方面急需的藥品，現有臨床研究資料尚未滿足常規上市注冊的全部要求，但已有臨床試驗數據顯示療效并能預測其臨床價值，因臨床急需，在規定申請人必須履行特定條件的情況下基于替代終點、中間臨床終點或早期臨床試驗數據而批準上市。其目的是縮短藥物臨床試驗的研發時間，使其提早應用于無法繼續等待的急需患者。該通道不包括因臨床試驗設計或執行過程中存在缺陷而不能達到上市許可要求的情況。
此次發布的《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》明確，符合附條件批準上市條件的藥品，申請人可在藥物臨床試驗期間向藥審中心提出附條件批準申請。其中，公共衛生方面急需的藥品由國家衛生健康主管部門等有關部門提出；重大突發公共衛生事件急需的疫苗應為按照《突發公共衛生事件應急條例》《國家突發公共衛生事件應急預案》等認定的重大突發公共衛生事件（II級）或特別重大突發公共衛生事件（I級）相關疾病的預防用疫苗。
文件將藥品附條件批準上市的工作程序分為早期溝通交流申請（II類會議）、上市申請前的溝通交流申請（II類會議）、提交附條件批準上市申請、審評審批、上市后要求等環節。
文件鼓勵申請人在藥物臨床試驗期間，就臨床研究計劃、關鍵臨床試驗設計及療效指標選擇、其他附條件批準的前提條件、上市后臨床試驗的設計和實施計劃等與藥審中心進行溝通。要求申請人在遞交上市申請前，就附條件批準上市的條件和上市后繼續完成的研究工作等與藥審中心溝通交流。
優先審評審批通道：明確130日審評時限
優先審評審批工作程序定位于藥品上市注冊階段。《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》（以下簡稱《優先程序》）將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗，以及納入突破性治療藥物程序的藥品和符合附條件批準的藥品等均納入優先審評審批范圍。
2017年12月，原國家食藥監總局發布《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》（以下簡稱《意見》），明確優先審評審批的范圍、程序和工作要求。此次發布《優先程序》在《意見》的基礎上，將新修訂《藥品注冊管理》中優先審評審批程序的新要求加入，同時對《意見》中不再適用的內容進行了刪減和調整。《優先程序》發布后，《意見》同時廢止。
優先審評審批程序和正常審評審批程序相比，主要通過縮短審評時限來加快創新藥和臨床急需等藥物的上市。程序明確了申報前溝通交流、申報與提出申請、審核、公示納入、終止程序、技術審評、核查檢驗和通用名稱核準、補充提交技術資料、綜合審評、審批各個環節的具體工作要求和時限。
《優先程序》明確，藥審中心對納入優先審評審批程序的藥品上市許可申請，按注冊申請受理時間順序優先配置資源進行審評，審評時限為130日，其中臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品審評時限為70日。藥審中心在收到核查結果、檢驗結果等相關材料后在審評時限內完成綜合審評。行政審批決定應當在10日內作出。
《優先程序》還指出，在技術審評過程中，發現納入優先審評審批程序的品種申報材料不能滿足優先審評審批條件的，藥審中心將終止該品種的優先審評，按正常審評程序審評，并對審評時限予以調整。
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(責任編輯：張可欣)
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