【輿情周刊】多部門支持 利好政策頻出 兒童用藥難題仍需共同破解
- 2021-06-07 09:57
- 作者：占妮
- 來源：中國健康傳媒集團《輿情周刊》
長久以來，由于兒童專用藥供給無法滿足臨床需求，兒童用藥一直存在“用藥靠掰、劑量靠猜”的難題，“如何分藥”難倒了兒科醫生和家長。近年來，因濫用、錯用成人藥而導致兒童發生不良反應甚至危及生命的案例增多，極大危害了兒童用藥安全。兒童專用藥匱乏，根本上需要從藥物研發、生產上解決。然而對藥企來說，一方面，兒童群體的特殊性導致了兒童藥品研發難度大、盈利難；另一方面，兒童臨床試驗風險高，志愿者難招募，導致藥物研發缺少數據支撐。
面對日漸龐大的兒童用藥需求，多部門發力釋放利好政策，促進兒童藥的研發和創新，以頂層設計守護兒童用藥安全。本文對2020年以來，“兒童用藥”相關話題進行梳理。
輿情走勢及關鍵節點
以2020年1月1日~2021年6月3日為監測時間段，網民關注度和媒體關注度如圖1所示。
圖1“兒童用藥”媒體關注度和網民關注度月度走勢圖
一、兒童專用藥匱乏引關注
1.用藥靠掰、劑量靠猜，分藥成難題
2019年12月3日，《經濟參考報》刊發《“專用藥不專”三大短板加劇兒童藥匱乏》稱，兒童專用藥匱乏是我國醫藥領域的老問題，“用藥靠掰、劑量靠猜”，專用藥不專問題一直困擾著家長。三個突出的短板加劇了兒童藥匱乏現狀。一是缺乏專用劑型。國內目前大多數兒童用藥主要是靠醫囑要求家長自行分包或者分片，沒有兒童專用劑型。二是缺乏治療標準。很多兒科醫生大多是按照經驗開藥，難免陷入“經驗主義”，而忽視了孩子的個性化醫療，多用、少用成人藥的情況常見。藥劑師在為住院患兒磨藥分包時也缺乏統一規范標準，一旦出現問題易產生責任糾紛等問題。三是缺乏兒童療效和安全性等藥品信息。兒童專用藥研發難、上市難，藥物療效和安全性難以在兒童人群驗證。
2021年5月11日，微信公眾號“醫學界”發布《5歲兒童服藥后昏迷：中國兒童藥困局》稱，市面上售賣的切藥器、帶刻度的喂藥器、研磨器等商品琳瑯滿目，成為家長們分藥的選擇，但是這樣的嘗試也存在很多未知風險。首先，藥片分劈、片劑磨粉、粉末溶液化等手工操作很難保證準確和均勻。其次，忽視分藥醫囑也成為兒童用藥的風險之一。除藥物劑量問題外，由于缺乏循證醫學證據，某種藥物該不該用、怎么用，也給兒科醫生帶來很大挑戰。
此外，光明網發布《兒童用藥別“兒戲”》、微信公眾號“未來醫生官方號”發布《兒童用藥，80%以上的家長都錯了》等，提示了兒童藥物中毒、捏鼻子喂藥、喂藥加糖、多種藥物混用、濫用退熱藥和維生素等兒童用藥誤區。
解決“分藥”問題，主要有兩方面建議：一是建議由兒科醫生、藥劑師等專業人士進行分藥。如上述《5歲兒童服藥后昏迷：中國兒童藥困局》一文中引用專家觀點稱，呼吁允許兒科醫院收取藥品分劑量調配相關的藥事服務費，以補償分劑量的成本，激勵藥師提供更高質量的藥品分劑量服務。此外，對于兒科分劑量需求大的藥品，鼓勵制藥企業積極研究分劑量的方法和適宜性，并在藥品說明書中添加相應的信息，使藥師和非藥學專業人員在對藥品進行分劑量時都能獲得實用的參考信息和警示。臨床工作者也應積極探索分劑量對藥物溶出度、穩定性等的影響，對分劑量后藥物體內處置過程的改變、藥動-藥效學的變化、以及對應的臨床風險展開研究。健康報網發布《醫院為患兒“掰藥”值得鼓勵》稱，在“掰藥”方面，醫院的藥劑科具有很大的優勢，藥劑師不僅具有藥品專業知識，而且還有精密的計量儀器。假如由藥劑師幫助家長來“掰藥”，那么家長“猜不準、分不勻”等現象就會得到很大程度的緩解。醫院承擔“兒童酌減”責任值得鼓勵，可以作為改善服務的內容加以推廣。醫院不妨在門診開通藥品分包窗口，隨時為兒童提供分藥服務。二是呼吁研發便于分裝或兒童專用劑型。如北京日報客戶端發布《劑量靠猜，分藥靠掰！難壞家長的兒童用藥劑量如何保障？》稱，在兒童用藥研發上，應在現有藥物基礎上生產更多便于分裝和使用的劑型，如液體劑型、顆粒劑型等，同時提供適合兒童使用的規格（如微型片劑）。
2.成人藥兒童用，藥物濫用存風險
2021年5月19日，微信公眾號“八點健聞”發布《藥監局終于出手！兒童感冒用藥的黑歷史能否被終結？》稱，在美國2歲以下兒童中被禁用的復方抗感冒藥，在國內，卻冠以“小兒”之名，成為年銷量數億元的“大品種”。在中國，超70%的抗感冒藥為復方成分，因為含有多種有效成分，打的是“組合拳”，見效快，又可以在藥店隨意購買，是深受家長們歡迎的暢銷藥。因此在感冒藥的使用中，極易造成重復用藥、超安全劑量用藥，增加不良反應發生率，嚴重時甚至帶來肝腎毒性問題甚至兒童死亡。退熱藥“尼美舒利”和復方抗感冒藥“優卡丹”都曾引發不良反應。
兒童并非成人的“縮小版”，部分藥品兒童使用需慎重。2021年1月8日，《中國醫藥報》刊登《10類藥物，兒童謹慎使用》稱，一些成人可以正常使用的藥物，對于處于生長發育特殊時期的兒童來說，可能需要禁用或慎用，如抗菌藥物、退熱藥物、驅蟲藥、抑酸劑、抗過敏藥、止瀉藥、胃動力藥、神經系統藥物、鎮靜催眠藥和中藥。
3.家長擅自買藥、用藥有隱患
家長熱衷購買的海淘兒童藥品也并非都安全。2020年10月19日，央視財經《天下財經》欄目播出《日本人氣兒童感冒糖漿被召回約775萬瓶》稱，網紅感冒藥池田模范堂旗下的“面包超人兒童感冒糖漿”在日本被大規模召回，被召回的原因是產品在出廠前，沒有完成全部質檢工序，在中間環節上有疏漏。召回對象是保質期在2020年10月到2023年7月之間的所有產品，預計數量高達775萬瓶。值得注意的是，“面包超人咳嗽藥水”在2017年被央視曝光或含我國兒童禁用藥成分。中國網、海外網、《北京商報》等媒體轉載報道相關信息。在微博平臺，@鳳凰網財經、@21世紀經濟報道等關注該事件。網民認為不應迷信國外制造。
4.兒童罕見病用藥被忽視
2020年5月25日，界面新聞發布《不能“罕治”！兩會提案：建議將兒童罕見病用藥納入醫保》稱，全國人大代表孫偉建議兒童罕見病用藥納入醫保。罕見病種類眾多，罕見病兒童為數不少。患病兒童難以融入社會，給家庭帶來沉重負擔，社會卻對此關注不多，辦法不多，宜加快建立兒童罕見病遺傳咨詢體系、診治協同體系，加快人工智能等技術應用，做好兒童罕見病診療預防工作，并逐步把兒童罕見病用藥納入醫保，健全患病兒童及其家庭的醫療和經濟負擔。
二、兒童藥研發投入大、要求多、成本高
2020年12月10日，微信公眾號“艾美達行業研究”發布《“兒童藥市場”為何呈現出虛假的繁榮？》稱，近幾年，我國兒童用藥市場規模快速增長，且增速始終高于整體。不過，雖然市場龐大，我國兒童藥的品種、生產企業卻寥寥無幾。在兒童藥領域的研發面臨諸多困難，據業內不完全數據統計，由于兒童用藥生產以小批量、多批次為主，工藝較復雜，部分兒童藥的生產成本比成人藥高出10%以上，生產投入成本高，定價沒有優勢，適用人群狹窄，國內企業看不到盈利點，由此導致即便市場容量巨大，但并沒有動力涉足。同時，可能因為行政影響過多，或某相關政策扶持環節的缺失，在這一多一少的情況下，造成潛力巨大的兒童藥市場無人問津的虛假“繁榮”。
2021年5月6日，微信公眾號“趣學術”發布《每年3萬兒童因藥物致聾！兒童藥極度短缺，成2.4億兒童最大安全隱患》稱，企業必須針對兒童生理及心理特點進行專業研發。如兒童專用口服藥必須考慮適口性問題，兒童對口味要求高，需要開展口服制劑矯掩味技術研究，同時建立科學的口味評價體系，以遴選兒童喜歡的口味。這是成人藥物研發外的額外研發支出。同時，劑量小了，劑量準確性要求高，為保證藥效，生產工藝要求比成人更高，工藝更為復雜，推高了生產成本。兒童的常見病往往都有季節性，例如哮喘等。在發病率低的時間段，生產線就會面臨閑置問題，產能效率低，增高攤銷的各類成本。此外，政府有關部門為了更好管理藥價，防止不合理劑型、奇特劑型抬高價格，同一藥品盡量減少規格和劑型，可兒童藥恰恰最需要劑型創新，但是部分省市在招標時直接規定了劑型，很多兒童藥因此落標，失去了醫院市場。其直接結果是導致兒童藥生產企業數量極為稀少。
2021年5月20日，微信公眾號“人民日報評論”發布《“劑量靠猜、分藥靠掰”，兒童用藥如何更精準？》稱，不同于成人藥物，兒童藥物面對的人群數量較少，市場需求遠不如成人藥物，但研發投入多、要求高。同時，受限于家長讓兒童參與臨床試驗的意愿，兒童藥物開展臨床試驗較難，收集數據難度更大。由于兒童發病往往具有時間短、進程快的特點，對臨床試驗基地的要求更高、更為細致。高投入、高要求、市場規模小，讓很多制藥企業望而卻步。我國人口眾多，兒童用藥市場需求相對較大，但我國是一個發展中國家，目前僅僅滿足了人們的基本用藥需求，發展完善的兒童藥物研發、臨床試驗、供應、使用、支付等體系，仍需要時間。
媒體認為，兒童藥研發問題可以從三個方面來解決。
一是優化兒童用藥政策。如《經濟參考報》刊發《政策亟待優化兒童用藥困局仍待解》稱，兒童用藥雖有一些優惠政策，但在藥物采購、定價層面缺乏強制規定，政策的連貫性、系統性及精準性有待完善。專家建議，制定延長兒童藥物的保護期、稅收減免等優惠政策，鼓勵藥廠研發和生產的積極性；通過國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程等，整合優勢單位協同創新研發，引導和鼓勵企業優先研發生產，在保障生產供應方面，對相應的兒童用藥生產企業給予政策扶持，推動開展產品升級、生產線技術改造等；應建立兒童基本用藥目錄，規范臨床用藥與處方行為，指導和促進臨床對患者合理、安全、有效地進行藥物治療；在全國合理用藥監測網絡及國家藥品評價中心（藥品不良反應監測中心）基礎上建設兒童用藥監測系統，加強對兒童用藥上市后的評價與監測，為兒童安全、合理用藥提供信息支撐，最大限度保障兒童用藥安全；應加大兒童用藥臨床研究。對于企業方面，完善促進兒童藥物優先市場準入政策，采購上可以免招標直接掛網采購，使上市產品盡快投入使用，這樣既能盡快惠及兒童患者，也能增加企業收益；對于專用兒童藥，應該在價格上給予政策扶持，并優先納入醫保支付，這樣既能提高企業積極性，也能減輕患兒就醫負擔。
中國食品藥品網發布《立法保障兒童用藥安全刻不容緩》稱，需要對兒童藥物的注冊申請加快審評，建立申報審評專門通道；同時配合藥品定價和招標采購等部門研究制定相關支持和引導政策，發揮醫療保險對兒童用藥的保障功能，按規定及時將兒童適宜劑型、規格納入基本醫療保險支付范圍等。此外，盡快出臺相關行政法規來規范兒童用藥行為，強制性規定某些藥品只能使用兒童裝，不能再延續以往的“成人標準兒童減量”的老習慣。
二是利用真實世界研究和非臨床數據。如光明網發布《光明時評：兒童更需要安全有效的藥物》稱，由于兒童志愿者參與臨床試驗人數極少，真實世界研究就成為了兒童藥物和其他醫療措施的較好試驗方式，并且成為國際和國內都認可的一種試驗手段。兒童藥物的真實世界研究有多種方向。比如在傳統用藥中，根據疾病的適應癥把成人用藥通過測算用于兒童的真實病例的統計。由于我國上市的臨床常用藥品兒童專用藥有限，多數兒科疾病的治療都采取的是成人與兒童共用同一種藥。因此，可以通過真實醫療環境中獲得兒童用藥情況，包括療效和安全性來評估兒童對某一藥物的情況，從而獲得相對準確和安全的用藥規范。
微信公眾號“健點子ihealth”發布《兒童藥開發的坎日本要用非臨床數據來破》稱，兒童藥開發的數據外推可能最大地解決“兒童沒有藥，成人藥掰一半”的難題，即通過推斷來自成年人或其他兒科人群的數據，藥企可以減少額外的兒童研究的數量和需求，不僅節約成本，也大大提高了兒科新藥的研發效率和速度。
但部分專家也認為，利用成人臨床試驗數據間接指導兒童用藥可能會導致藥物不良反應增加。如《健康報》刊登《兩會觀察|把好臨床試驗關卡，共筑兒童用藥安全“防火墻”》引用專家觀點稱，加強臨床研究是保障兒童用藥安全重要一環，成年人適用的藥物用于兒童群體需謹慎。藥物研發階段應為兒童“量身定制”，新藥上市前應進行必要的兒童人群臨床研究，獲得兒童用藥臨床數據，上市后規范開展兒童群體藥物綜合評價，監測兒童用藥相關信息和數據。如果藥物上市前沒有相關兒童藥物臨床數據，上市后，推動補充兒童相關的臨床數據非常重要。
三是提升企業市場競爭優勢。如微信公眾號“中國醫藥報”發布《千億兒童用藥市場前景廣闊，藥企布局正當其時》稱，有趣、可愛的產品包裝可以吸引孩子的好奇心，更容易說服孩子服用，增加用藥主動性，企業可通過包裝設計，申請外觀專利，獲得知識產權保護，提升整體市場競爭優勢。
三、兒童藥研發利好頻出
近年來，國家藥監局、國家衛生健康委、國家醫保局等多部門陸續出臺多項政策措施，鼓勵兒童藥物研發、生產、使用。部分“兒童用藥”相關政策與指導原則見表1。
表1 “兒童用藥”相關政策與指導原則（部分）
2020年以來，國家藥監局多次發布公告、通知，對部分涉兒童藥品進行注銷或要求修訂藥品說明書中涉及兒童的部分，其中涉及的藥品類型包括退熱、抗腫瘤、精神科藥品等，如表2所示。同時，創新兒童藥品也被納入優先審評。根據《中國醫藥報》刊登的《全力破解兒童用藥短缺難題》，數據顯示，截至目前，通過優先審評通道獲批上市的兒童用藥累計達32個，2021年至今已有12個兒童用藥獲批上市，完成數量及審評速度均有明顯提升。2021年5月31日，國家藥監局藥品審評中心網站正式開通“兒童用藥專欄”。欄目匯集兒童用藥領域的政策法規、技術指南等信息，未來將成為企業、醫生、公眾了解國家兒童用藥政策法規，把握研發技術要求，與藥監部門互動溝通的重要窗口。
表2 2020年以來國家藥監局涉兒童藥品注銷或修訂說明書相關公告通知
另外，在醫保目錄、產業組織方面對兒童用藥也多有動作。如2020年國家醫保談判結果公布，共收錄7種兒科用藥，包括小兒清熱寧顆粒、小兒法羅培南顆粒、小兒牛黃清心散、小兒荊杏止咳顆粒、安兒寧顆粒等，多為中成藥品種。這7款藥品均充分考慮到了藥物的安全性與有效性，規格和劑型也比較符合兒童特點，另外對用量也有明確規定。2020年10月24日，中國兒童藥物研發和產業化聯盟啟動大會在北京召開。工業和信息化部、國家衛生健康委聯合支持成立兒童藥物研發和產業化聯盟。聯盟集中醫藥行業優勢資源，密切統籌研發、生產和臨床需求，推動多學科、跨領域合作，促進兒童用藥產業發展。
不同媒體平臺對比分析
以2020年1月1日~2021年6月3日為監測時間段，統計不同媒體平臺報道量，從圖2可以看出，占比較高的信息平臺依次為微信、新聞網站、微博，占比分別為35.06%、26.70%和、23.91%。
圖2 媒體信息來源比例。
此外，在短視頻平臺上，“浦東發布”發表的《緊急提醒！涉及14個兒童藥品！》、延安市融媒體中心發表的《緊急提醒！國家藥監局最新公告！涉及14個兒童藥品！#兒童藥品》點贊數較高。網民觀點主要集中在，“小兒氨酚黃那敏顆粒”上，表示此藥在醫院的兒童用藥中較為常見，使用量大，部分網民吐槽兒童藥口味問題，如圖3所示。
圖3 短視頻熱門評論（數據來源：中國健康傳媒集團短視頻輿情監測系統）
點評
從輿情走勢可以看出，兒童用藥話題集中于相關政策公告發布時期，媒體及個人對兒童用藥的科普則散見于日常發布中。輿論關注點主要為兒童用藥匱乏導致的用藥難、兒童藥品研發困境以及兒童藥物濫用等方面易引發廣泛關注。
近幾年，國家頻頻出臺利好政策、指導原則，為兒科醫生臨床用藥和企業開發兒童藥指明方向，激發企業的研發熱情。然而，兒童用藥匱乏是長久以來的老問題，兒童專用藥的品種、劑型、規格和供應仍難匹配市場需求。兒童用藥的安全性、有效性、可及性等仍需要多方努力。一方面，政策加大向兒童藥物研發、招標價格、醫院準入等方面傾斜，多考慮兒童用藥特殊的劑型、口味等方面的需求。另一方面，藥企也可以在生產、設計上下功夫，如在“分藥”問題上，也可以借鑒國外經驗，通過設計藥片多樣化刻痕等方式輔助精準用藥。（占妮）
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