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　　中國食品藥品網訊 2月28日，由中國健康傳媒集團主辦，中國健康傳媒集團健康中國研究院、中國醫藥報社承辦的“小眾大愛 共享未來”——“國際罕見病日”公益直播準時開播，吸引了近7000人在線觀看。此次公益直播以“共建共享罕見病醫療產品開發良好生態”為主題，特邀國家藥監局相關部門負責人，系統回顧國家藥監局在鼓勵罕見病醫療產品開發方面所取得的進展，解讀有關技術審評指導原則，助力罕見病醫療產品研發。中國健康傳媒集團董事長吳少禎致辭，中國健康傳媒集團董事、副總經理嚴文君主持會議。

　　國家藥監局藥品注冊司化學藥品處處長徐曉強回顧了關于罕見病藥物的相關政策，重點介紹了罕見病藥物審評審批的成效。1999年發布的《新藥審批辦法》就提出對罕見病有治療作用的新藥，應加快審評進度，及時審理。從1999年至今的二十多年時間里，幾乎每一個重要的改革措施，每一個規章的出臺都在不斷強調深化對于罕見病治療藥物的支持。特別是《第一批罕見病目錄》以及新修訂《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》的出臺，更加明確、具體地規定了對罕見病藥物研發的鼓勵政策。隨著審評審批制度改革的深入，臨床試驗默示許可制度等一系列新制度建立實施，罕見病藥物研發也取得了階段性成效。以罕見病臨床急需境外新藥為例，從2018年到2021年，先后有超過20個針對罕見病的藥物在國內獲批上市，用藥可及更有保障，公眾獲得感得到提升。

　　國家藥監局藥審中心相關人員對《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》進行了解讀。該指導原則核心觀點就是罕見病藥物臨床研發不僅應遵循一般藥物的研發規律，更應密切結合罕見病自身特點，在“罕見”的條件下，提出具有普遍適用性的、更科學的研究方法。罕見病藥物臨床研發過程中，要堅持總體思維、從一般到特殊、最小無效暴露、關注臨床患者獲益，需要完整證據鏈支持罕見疾病藥物獲益風險評估，要考慮到臨床治療實踐影響臨床試驗設計。同時，藥品審評的技術標準不能降低，科學性不能妥協。

　　國家藥監局藥審中心統計與臨床藥理學部主審審評員衡明莉對《罕見疾病藥物臨床研究統計學指導原則》進行了解讀。鑒于罕見疾病藥物研發的特點，罕見疾病臨床研究的設計、實施和結果解釋常面臨挑戰，該指導原則對罕見疾病藥物臨床研究的關鍵統計學問題進行闡述，內容包括臨床研究設計階段的一般考慮、可能適用于罕見病的研究設計方法、樣本量估計、統計分析、臨床研究實施注意事項、證據評價等，為申辦者開展罕見病藥物臨床研究提供指導。

　　國家藥監局器審中心臨床與生物統計二部審評員、項目管理人徐超從適用范圍、溝通交流、臨床前研究、免于臨床試驗基本原則、臨床試驗基本原則、附條件批準上市等方面對《用于罕見病防治醫療器械注冊審查指導原則》進行了詳細地講解。隨后，他還對《醫療器械優先審批程序》中關于罕見病防治醫療器械優先審批的內容進行了簡單介紹。診斷或治療罕見病且具有明顯臨床優勢的醫療器械注冊可申請優先審批，對于納入優先審批程序的醫療器械產品可以享受審評審批優先、體系核查優先、與技術人員進行專項交流等政策。

　　醫療器械除了儀器、設備外還包括計算機軟件，這些產品對罕見病的干預、治療也具有一定作用。國家藥監局器審中心審評一部副部長彭亮介紹了他對數字療法監管的思考。數字療法是指由軟件驅動的，為患者提供具有循證醫學證據的疾病干預措施，用于疾病的預防、管理和治療。數字療法產品首先要關注它是否按醫療器械管理，如果是，則要進一步明確其管理類別。當數字療法產品作為醫療器械管理時，需要滿足相關監管要求，保證產品的安全性、有效性。同時，數字療法屬于數字醫療范疇，也要滿足數字醫療相關監管要求，包括臨床評價。目前，全球主要監管機構均在數字醫療監管框架下研究數字療法的監管政策，我國已初步建成數字醫療指導原則體系并正在加快完善。

　　在提問互動環節，5位監管專家對業界關心的罕見病藥物研發、罕見病藥物臨床試驗設計、罕見病防治醫療器械審評審批等問題進行了詳細解答。（付佳）

(責任編輯：張可欣)