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　　中國食品藥品網訊 2025年11月7日，上海——在第八屆中國國際進口博覽會上，全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的血友病非因子創新療法亮相輝瑞展臺。作為首個納入國家藥監局藥品審評中心（CDE）“關愛計劃”的藥物，這一創新療法于2025年2月通過海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區“先行先試”政策落地，在瑞金醫院海南醫院開出了除美國之外地區的首張處方。截至目前，國內已經有十余位血友病患者接受這一創新療法治療。

“科學致勝，為愛護罕”輝瑞罕見病患者“肆意人生”啟航儀式

　　同時，以“科學致勝，為愛護罕”為主題的輝瑞罕見病患者“肆意人生”啟航儀式暨血友病創新療法展望論壇成功舉辦，來自政府、醫療機構、患者組織和研究機構的專家、學者共同探討了非因子創新療法的患者獲益、臨床價值、可及性方案，以期推動血友病患者群體生活質量的本質改善、享受自如生活。

輝瑞中國腫瘤及罕見病事業部總經理李進暉

　　“輝瑞深耕罕見病領域40多年，一直致力于以前沿科學之力引領全球罕見病診療領域創新，擁有多款在研罕見病藥物。在血友病領域，從早期因子替代療法解決‘從無到有’的問題，到如今通過非因子創新療法突破傳統因子治療需要多次靜脈注射、出血關節損傷比例高的治療困境，我們始終以患者需求為導向。”輝瑞中國腫瘤及罕見病事業部總經理李進暉表示，“這一創新療法正是輝瑞‘以患者為中心’研發理念的實踐成果——研究團隊核心成員之一就是血友病患者。這款非因子藥物在推動中國血友病患者從‘控制出血’向‘實現肆意人生’跨越方面具有關鍵價值，我們非常期待看到越來越多的國內患者能夠獲益。”

　　三分之二的成年血友病患者致殘率

　　作為一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，血友病患者常因反復出血導致關節損傷甚至致殘，嚴重影響學習、生活和工作。中國血友病的患病率約為2.73/100,000，三分之二的患者成年后都會因關節和肌肉損傷而致殘。

　　“3歲時我的左膝關節就因為頻繁出血伸不直了，小時候我幾乎沒有自己獨立走過路，去哪都被抱著。”北京血友病病友劉剛（化名）回憶說，自己還曾因為“抑制物”導致的過敏反應被醫生告知病危。對于杭州血友病病友張成（化名）而言，血友病帶來的除了身體的痛苦，還有心理上的問題——因為髖關節出血，初中時他整整兩年沒法下床，當時面對未來的絕望讓他產生了輕度焦慮和抑郁，直到現在還會影響他的生活。

　　傳統的因子替代療法，停留在“缺啥補啥”的治療思路上，血友病A患者平均每周需靜脈注射2-3次，血友病B患者平均每周靜脈注射1-2次，頻繁穿刺不僅給患者帶來痛苦，更導致僅18%的成年患者能堅持規律治療。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康

　　中國罕見病聯盟執行理事長李林康表示：“我們欣慰地看到，血友病患者的用藥選擇正日益豐富。我們期待，以非因子藥物為代表的創新療法能夠盡快惠及更多患者，能減輕疾病對患者身心的困擾，整體提升患者的生活質量。”

　　患者參與研發，為患者研發

　　作為一款具有里程碑意義的血友病創新療法，其研發歷程融入了獨特的“患者視角”——研發團隊核心成員Will Somers既是科學家，同時也是一名血友病患者。在研發過程中，Will Somers曾以親身經歷多次向團隊反饋，每周多次靜脈注射和體重變化需要反復調整劑量，給生活帶來了極大的不便，讓他錯過許多家庭重要時刻。正是這些真實訴求，推動研發團隊將“皮下注射、固定劑量、A/B型覆蓋”列為核心目標，最終實現了機制上的創新突破，通過抑制組織因子途徑抑制物（TFPI）對凝血因子X的作用，實現了恢復凝血與抗凝系統平衡。

中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心楊仁池教授

　　“回顧中國血友病治療歷程，過去長期依賴因子替代療法，臨床會陷入‘頻繁給藥-依從性差-出血控制不佳-關節損傷’的循環，且A/B型患者需分治、存在抑制物發生風險，這些局限讓治療始終停留在‘控制癥狀’的層面。”中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心楊仁池教授認為，“非因子療法推動了治療從‘因子依賴’進入‘機制創新’的時代，讓‘長期規范治療’從理想變為現實，臨床治療重心也從‘單純控制出血’轉向‘保護關節、提升生活質量’的‘雙維達標’新目標。”

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院檢驗科副主任戴菁教授

　　自今年2月落地博鰲樂城，截至10月中旬，已有十余位患者通過“先行先試”接受非因子療法治療。回訪發現，其創新的給藥方式幫助患者減輕了疾病帶來的壓力、也讓他們能夠更從容地規劃生活。“患者真實的用藥體驗，為后續的臨床研究與長期管理積累了寶貴經驗，也為未來血友病治療體系的完善提供了啟示。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院檢驗科副主任戴菁教授表示。

　　多方共探血友病“治療-生活-社會”正循環

“科學致勝，為愛護罕”輝瑞血友病創新療法展望論壇

　　在論壇環節，來自政策、醫療以及學術等領域的專家圍繞血友病創新療法的價值與可及性展開討論。與會專家表示，“罕見病藥物的價值評估需兼顧臨床、經濟、患者和社會價值四大維度。從政策與實踐角度看，創新療法的出現不僅推動了治療理念的更新，也為健康經濟學研究和長期疾病管理提供了新的方向；更重要的是，隨著創新療法的可及，有望幫助更多患者減輕治療壓力、規劃生活，進而實現自如生活，回歸社會，形成‘治療-生活-社會’的正循環。”

　　真正能夠帶來患者獲益的創新藥物，如何從“用得上”到“用得起”，還能“持續用”？面對這個問題，復旦大學公共衛生學院副教授張璐瑩說，“罕見病創新藥物的可支付性問題需要‘多管齊下’，首先要推動藥物納入國家醫保談判，利用醫保基金的規模效應降低患者負擔；其次聯動地方惠民保或其他商業保險，比如部分城市已將血友病創新藥納入惠民保特藥清單；最后，聯合公益組織開展患者援助項目，為患者提供用藥補貼。從長遠來看，期待罕見病專項基金的建立，為罕見病患者提供持續保障。”

　　“未來我們希望所有的血友兒童都能像同齡人一樣跑跳著上學，不用總‘害怕出血’；希望血友病年輕患者都能安心工作，不用因為治療錯失機會；希望每個家庭不用再為‘治不治得起、會不會致殘’擔憂。這是我們對每一位罕見病患者的承諾和期許，希望大家攜手把‘不敢想的肆意生活’，變成實實在在的日常，在‘健康中國’這個大目標里，添上每位患者的安心與希望。”李進暉強調。（健文）

(責任編輯：郭肖)