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　　中國食品藥品網訊 （記者 張一） 2020年至2025年我國有近190個罕見病藥品獲批上市，我國罕見病患者有了更多用藥選擇。這是記者日前從國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）召開的“關愛先行”——罕見病藥物研發交流座談會上獲得的信息。

　　全球已知的罕見病超過7000種，多為高致殘率、高死亡率的慢性疾病，然而全球僅有不足10%的罕見病有批準治療藥物或方案。罕見病患者長期面臨病情危重、診斷困難、藥物可及性不足的困境。近年來，國家藥監局高度重視罕見病藥物研發工作，通過政策“組合拳”，努力滿足罕見病治療的臨床需求。我國罕見病藥物研發技術標準體系持續建設完善，藥物創新研發更為活躍，獲批上市藥品數量明顯增加。

　　據悉，2020年至2025年，我國共批準上市188個罕見病藥品，登記503個罕見病藥物臨床試驗。僅2025年就有48個罕見病藥品獲批上市，涉及神經系統疾病、血液系統疾病、罕見腫瘤等疾病領域，其中7個藥品填補了國內空白。

　　值得注意的是，2025年獲批上市的48個罕見病藥品中包括27個新藥，其中12個通過優先審評審批程序加快上市，18個為一次性審結、占比近67%，為中國罕見病患者更快、更早、更好地用藥提供了保障。

　　罕見病藥物研發也逐步走向全球同步研發、同步上市。記者從會上了解到，2024年和2025年獲批上市的罕見病藥品中，阿夫凱泰片、那米司特片等9個品種為全球同步研發、同步申報、同步審評、同步上市，其中4個為中國在全球范圍內率先批準，讓中國罕見病患者優先享受全球創新成果。

　　藥審中心化藥臨床二部部長謝松梅感慨道：“通過近些年的努力，我國在多發性硬化、血友病、戈謝病、視神經脊髓炎譜系疾病等多個罕見病領域，不僅僅有新藥可用，更是實現了同時有多款進口創新藥或中國本土創新藥的上市，讓這些疾病領域的患者能夠同步享受國際先進治療手段，提升了患者對新藥好藥的可獲得性和滿足感。”

　　日漸活躍的藥物創新研發也給罕見病患者用藥帶來了新的希望。會上，中國醫學科學院北京協和醫院神經科副主任戴毅說：“幫助患者診斷出罕見病卻無藥可用，于醫生而言是十分無奈的。近年來，我們欣喜地看到許多罕見病藥物研發走上了‘快車道’，醫生和罕見病患者對未來充滿希望。”

(責任編輯：常靖婕)