代表委員議國是丨陳保華代表:推進罕見病創(chuàng)新藥高質量發(fā)展
中國食品藥品網(wǎng)訊 (記者 郭婷)“當前,我國創(chuàng)新藥研發(fā)呈現(xiàn)蓬勃發(fā)展態(tài)勢。但是罕見病創(chuàng)新藥從研發(fā)到臨床應用仍存在諸多堵點。”在今年全國兩會上,全國人大代表、浙江華海藥業(yè)股份有限公司總裁陳保華建議,推進罕見病創(chuàng)新藥高質量發(fā)展。
陳保華代表提出,我國罕見病群體龐大,但因單一病種患者少、研發(fā)風險高、投資回報周期長,企業(yè)立項與投入意愿仍然偏低。同時,我國罕見病診療體系還不健全,基層醫(yī)療機構對罕見病識別能力弱,區(qū)域協(xié)同診療網(wǎng)絡尚未有效建立;醫(yī)院藥品準入流程復雜、藥事委員會藥品清單調整決策周期較長,導致許多罕見病創(chuàng)新藥難以進入臨床使用環(huán)節(jié)。由于尚未形成穩(wěn)定、可持續(xù)、可負擔的多層次支付保障體系,許多罕見病患者家庭仍面臨沉重的經(jīng)濟負擔。
為此,他建議,健全罕見病藥物研發(fā)激勵與支持體系,研究制定國家級專項規(guī)劃并強化資金保障,對符合條件的研發(fā)項目給予前置性補貼等系統(tǒng)支持;建立與國際接軌的“孤兒藥資格認定”制度,明確認定標準和程序,并配套一定的市場獨占期等激勵政策。優(yōu)化審評審批與醫(yī)保準入?yún)f(xié)同機制,對獲得“孤兒藥”認定的創(chuàng)新藥,探索實施藥監(jiān)批準與醫(yī)保談判程序的高效銜接,爭取實現(xiàn)“獲批上市即啟動醫(yī)保談判、談判成功即可支付”。
此外,陳保華代表還建議,提升罕見病創(chuàng)新藥臨床可及性與使用效率,構建罕見病分級診療協(xié)作網(wǎng)絡,明確各級機構職能,實現(xiàn)病例集中管理、遠程會診和雙向轉診;優(yōu)化醫(yī)療機構考核與醫(yī)保支付政策,對開展罕見病診療的定點醫(yī)療機構實施醫(yī)保總額單獨預算或彈性調整;加強臨床醫(yī)師罕見病診療能力培訓,提高罕見病創(chuàng)新藥的規(guī)范使用水平。完善罕見病多層次醫(yī)療保障體系,鼓勵和支持保險機構開發(fā)針對罕見病的專屬商業(yè)保險產(chǎn)品。
(責任編輯:常靖婕)
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代表委員議國是丨陳保華代表:推進罕見病創(chuàng)新藥高質量發(fā)展
在今年全國兩會上,全國人大代表、浙江華海藥業(yè)股份有限公司總裁陳保華建議,推進罕見病創(chuàng)新藥高質量發(fā)展。 2026-03-09 16:14
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