從單點突圍走向全鏈條協同 AI驅動新藥研發破解“雙十困局”
- 2026-02-26 16:53
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- 來源：中國醫藥報
當傳統醫藥行業還陷在“十年研發周期、十億美元投入”的“雙十困局”時，人工智能（AI）正以破局之勢撕開突破口，重新構建行業的效率邊界及能力邊界。
和鉑醫藥AI戰略再升級，前不久正式發布其AI平臺Hu-mAtrIxTM驅動的首個全人源AI HCAb模型——全人源重鏈抗體（HCAb）生成和篩選模型。同時，和鉑醫藥還發起成立了AI+生物醫藥生態圈聯盟（以下簡稱聯盟），首批成員包括孚騰資本、英矽智能、分子之心、阿惟絡醫療科技等。
從制藥環節的單點突破，到聯盟式的“全鏈條”創新，AI將為醫藥行業打開全新的想象空間。
AI不僅降本增效，還能“變不可能為可能”
AI、大數據等新技術正以前所未有的速度重塑藥物研發模式，驅動醫藥行業變革。
“抗體藥物研發中，AI可以輔助優化抗體的親和力、特異性和穩定性，從而提高藥物療效并降低副作用。另外，AI技術還可以幫助探索新的藥物研發領域和靶點。一些傳統方法難以攻克的疾病，如神經退行性疾病、罕見病等，通過AI分析和預測，可以發現新的治療策略和藥物分子，為這些疾病的治療帶來新希望。”和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松說。
當前，AI已應用于靶點發現、分子設計、臨床試驗等藥物研發的多個環節。
分子之心創始人兼首席執行官許錦波表示，在分子設計階段，AI不僅可以降本增效，還能“變不可能為可能”。“比如一些功能蛋白設計，如果用傳統計算工具，要做很長時間，也有可能做不出來。AI讓高度復雜且非自然界存在的蛋白設計成為可能。”
英矽智能一款完全利用AI發現和設計的藥物Rentosertib已經處于Ⅱ期臨床試驗階段。該公司聯席首席執行官兼首席科學官任峰介紹，目前AI已經應用到英矽智能藥物研發的多流程中，包括靶標發現、小分子設計，以及臨床試驗方案優化等。
任峰以靶標發現為例：“感觸最深的是，AI可以幫我們去做一些原創性很強的東西。過去找靶點，往往是通過已經發表的文獻，找蛋白或者基因功能，然后再試圖把功能和疾病聯系起來。AI的優勢在于能夠處理海量的患者多組學數據，并將其與健康人的數據進行差異對比，直接定位致病因素，找到攜帶突變的基因。這種‘逆向’方式，極大提高了研發效率。”
臨床試驗是藥物研發流程中最耗時、也最耗資金的環節。Evinova中國總經理張杰表示，AI在賦能臨床開發平臺方面，已經展現出巨大潛力。“AI在做患者畫像（Patient Profile）與臨床方案（Protocol）匹配時，準確率已經超過80%，接近人類專家水平，這意味著AI能高效篩選出最合適的潛在患者。在加速患者招募方面，AI的介入可以節省約40%時間。”此外，他表示，AI agent（人工智能體）在臨床方案設計方面也已經開展了很多探索。
“綠皮火車”變“高鐵”，不能只換軌道和信號燈
早在此次聯盟成立之前，和鉑醫藥已經開始與相關企業就AI技術開展合作。例如，今年2月，和鉑醫藥與英矽智能達成戰略合作，共同推進AI賦能的抗體發現算法和應用開發。和鉑醫藥具有行業領先的技術平臺、專有數據集以及豐富抗體開發經驗，英矽智能則在構建一體化AI驅動藥物研發平臺方面擁有技術優勢。
談及為何要成立AI聯盟，王勁松作了一個比喻，“從綠皮火車變成高鐵，不是只換軌道和信號燈就可以。我們看到，多數公司都是在制藥鏈條的某個環節深挖AI應用，但這遠不能發揮AI的全部價值。”
在王勁松看來，AI待挖掘的最大潛在價值，或許在于解決新藥研發中最具挑戰性的“轉化預判”問題。
傳統的藥物研發失敗率極高，細胞模型和動物模型等臨床前數據與人體臨床數據之間往往存在巨大斷層，導致前期判斷的有效性和安全性在人體內經常失效，這也是藥物研發的痛點和風險所在。以動物模型為例，其與人類疾病的發生、發展，以及藥物反應等方面存在本質差異，尤其是動物的腫瘤微環境無法真實模擬人體情況。
業內人士表示，AI有望大大提升新藥研發中“轉化預判”的準確率，在更早期階段預測分子的臨床表現，讓行業真正告別“雙十困局”。當然，前提是有足夠的數據，而且是能夠覆蓋研發全鏈條的數據。這也是聯盟成立的原因所在——讓更多上下游數據互通。
可以看到，聯盟中既有制藥企業，也有醫療機構、科研院所。“大型制藥公司、創新藥企業、科研院所，手中積累的數據都是不一樣的。制藥公司更多的是臨床數據，創新藥企業可能是一些實驗數據，院校或者科研機構更多的是研發數據。如何推動多機構之間的數據互通，是未來要聚焦的一個問題。這些數據對于每家機構來說都是關鍵資產，未來或許可以通過隱私計算等技術打破壁壘。”亞馬遜云科技中國醫療及生命科學行業解決方案團隊負責人姚亮表示。（文據新華財經）
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(責任編輯：劉思慧)
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