回眸“十四五”｜滿足臨床急需藥品：“天塹”變“通途”
- 2026-01-19 22:07
- 作者：王曉冬
- 來源：中國食品藥品網
中國食品藥品網訊 （記者 王曉冬） 除夕夜，是中國人一年中最重要的夜晚，年夜飯是這晚的重頭戲。
手機鈴聲響得那么巧，“不早不晚，就在熱氣騰騰的年夜飯已擺上桌面，全家正要舉杯慶賀的時刻。”
上藥集團科園信海（北京）醫療用品貿易有限公司（以下簡稱上藥科園貿易）對外事務部總經理胡曉霞看了看手機屏幕，來電對方是首都醫科大學附屬北京兒童醫院藥學部主任郭鵬。
“難道主任不過年嗎？這得有多急的事兒啊！”
盡管事情過去快兩年了，這個特殊時刻的緊急電話，胡曉霞說會記住一輩子。
急！
電話急！患者急！
緊急鏈傳導到“以患者為中心”的每個環節，醫院急！藥企急！藥監急！
“十四五”期間，臨床急需的短缺藥品、罕見病治療藥品提速進入醫院，以往不可及的“天塹”正在變成“通途”。
把急需的救命藥緊急進口到中國
2024年，旅居英國的一位小華僑在家人陪伴下，漂洋過海，來到北京兒童醫院，尋求一款尚未在英國上市的藥品伏索利肽，這是全球唯一治療軟骨發育不全癥兒童患者的藥品。
該藥于2021年被美國FDA批準上市。2022年，位于海南博鰲的瑞金醫院海南醫院受益樂城國際醫療旅游先行區優惠政策，引進該藥，該藥落地當天就有5名中國患兒受益。
2023年11月18日，國務院批復《支持北京深化國家服務業擴大開放綜合示范區建設工作方案》，支持在京建立臨床急需進口藥械審批綠色通道、在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區。從此，臨床急需藥品患者、罕見病患者用藥多了一個新選擇——到北京去，小華僑就是因此而來。
英國患者到中國尋找全球唯一的創新藥，這在以前是不可想象的事情，那時是中國患者到國外找藥。
如果沒有北京先行區政策，還有一些更特殊的患者——受身體條件所限、不能乘坐飛機，無法長途跋涉前往海南，只能任疾病折磨。
當北京兒童醫院獲知北京先行區政策后，院長倪鑫立即委托郭鵬對接藥企。
可是，醫院要怎么準備申請資料？重點做好哪些工作，提高申報質量？這一切尚在摸索階段。
除夕夜的寒風掠過北京夜空，溫暖最先在北京兒童醫院、上藥科園貿易與北京市藥監局之間傳遞。
為指導醫療機構規范開展申報工作，提高申報資料質量，提升申報質效，北京市藥監局組織起草了《臨床急需臨時進口藥品申請材料撰寫說明》，其要求之詳細、嚴謹，從以下幾個條款就能感受到：醫療機構應建立臨床急需藥品進口管理制度，內容應包括內部職責分工、臨床急需藥品認定、審核、上報、流通、使用、追溯、藥物警戒、藥品應急預案……有的撰寫說明后面還配有模板，方便醫療機構填寫規范。目的只有一個，要讓患兒用得上藥，還要保障患兒用藥安全。
2024年4月11日，北京兒童醫院開出第一針伏索利肽的處方，連夜趕來的山東一對雙胞胎當天用上藥品。
伏索利肽在北京能緊急進口的消息迅速傳出，安徽的患兒來了，吉林的患兒來了，江蘇的患兒也來了，甚至馬來西亞的患兒也來了……
北京市藥監局會同北京市衛生健康委、北京海關等部門，在國家藥監局、國家衛生健康委的大力支持下，出臺了《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案（試行）》《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》（以下簡稱《方案》），這兩份重要文件推動臨床急需藥品進口呈井噴狀。
截至2025年10月27日，僅北京兒童醫院就申請5次臨時進口伏索利肽，累計達6490支。因為有了可及的藥品，來自16個省份、以往沒有被看到的罕見病患兒陸續“被看見”，也展示了罕見病藥品在中國的巨大市場潛力，給予了眾多境外供應商在中國開展罕見病藥品先行先試的信心。如今，北京市已累計獲批臨時進口藥品品規26個，其中近一年內推動23個品規獲批，是過去5年獲批總量的近8倍，惠及4900多名患者，北京先行區模式的輻射力與影響力日益深遠。
為最弱勢的群體制定特殊政策，解決絕大多數人一生遇不到的“罕見”問題，映射出一個政府、一個國家最隱蔽處的溫暖。
讓急需的救命藥長期生產在中國
2025年，北京大學腫瘤醫院（以下簡稱北腫）藥物臨床試驗機構辦公室主任江旻遇到一件煩心事，為一款全球創新藥開展臨床試驗的入組患者已經備好，倫理委員會全部審核完畢，天竺海關也做好了進口試驗藥品的準備，美國企業的試驗藥品還沒有運進中國口岸。
“中國效率太快了，這得益于藥監部門出臺的好政策。以往一款新藥啟動臨床試驗的環節較多，協同難度大。如今在北京市藥監局提前介入，實行‘一企一策’的幫扶政策下，所有問題在拿到批件之前就解決了，效率得到了很大的提高。”
百濟神州的兩個成功出海藥品——澤布替尼與替雷利珠單抗，諾誠健華海外授權交易額最大的產品奧布替尼，其臨床試驗都是由北腫牽頭完成。美國FDA曾經到醫院核查，北腫以“零缺陷”完美通過。“北腫只有800多張床位，是全國同類腫瘤醫院中最小的，卻是亞太地區牽頭完成臨床試驗最多的。”北腫醫院副院長宋玉琴說起這事，特別驕傲。
“中國企業原創的全球創新藥，在國際多中心臨床試驗布局中，有著中國醫院的身影，這為國外監管機構重新認識中國臨床試驗機構創造了機會。高質量的臨床試驗，也帶動跨國藥企愿意把國際多中心臨床試驗布局在中國，阿斯利康、禮來、輝瑞、拜耳等跨國藥企干脆把研發中心放在了北京，這對中國患者是個好消息。”北京市藥監局藥品注冊管理處唐若瑋說道。
“以往中國患者服用的幾乎是世界上最貴的創新藥，如今醫保政策加持下，能服用到最便宜的創新藥。盡管我們機構辦公室只有10多人，承擔1200多項臨床試驗，很忙也很自豪。” 江旻說。
“十四五”以來，患者服用創新藥的機會越來越多，但醫藥市場的主力軍是仿制藥，醫保資金的大頭也是為仿制藥買單，這考驗中國藥企的仿制能力。
“卡左雙多巴緩釋片，這藥太熟悉了，它一直‘霸榜’在我們神經內科10年來短缺藥品名單上。”首都醫科大學附屬北京天壇醫院藥學部副主任楊莉對此藥念念不忘。
“這是治療帕金森病和帕金森綜合征的復方制劑，一直由外企供應，10年來也一直供不應求，在黑市被炒到1000多元一盒。10年來，只要我們醫院進了貨，第二天甚至進貨當天，恨不得全北京的患者家屬都來開藥，‘秒光’！看到那些沒有開到藥的患者家屬失望的眼神，我的心里特別難受。”楊莉說道。
“就在今年（2025年），我發現這款藥一直能持續供應，再也沒有發生短缺情況，我替患者感謝我國仿制藥企業。”
當記者把感謝話語傳遞給石家莊四藥有限公司（以下簡稱石四藥）藥物研究院副院長代軍朋時，他很欣慰，研發此藥的情景歷歷在目。
此藥立項于2019年，2024年才獲批，中間經歷的最大困難是，要與原研藥的各項質量標準完全一致，選擇符合質量要求的核心輔料和滿足緩釋片生產工藝要求的壓片機都是一個艱難的過程。歷經5年試驗摸索，最終成為第一個拿到仿制藥批件的企業。
“患者長期有需求，我們肯定要保障供應。至于掛網價格，每盒30片49.5元，服用劑量是每天1-2片，每月費用肯定在100元以下。” 代軍朋替患者算了算賬。
2025年5月，天壇醫院還為一位異檸檬酸脫氫酶突變的腦膠質瘤手術患者開出全球最新創新藥處方，此藥于2024年被美國FDA批準上市，9個月后進入天壇醫院，而以往流程需要幾年時間。起飛于美國的航班帶著此藥于下午3點落地北京，第二天凌晨5點上藥科園貿易的配送車輛已抵達天壇醫院，中國效率有目共睹。
中國以人民為中心，滿足臨床急需藥品的路徑越來越多。有伏索利肽這樣的原研外企，從臨時進口到決定向中國遞交注冊資料，實現長期進口；有天壇醫院這樣的醫療機構，時刻關注國際最新研發成果，幫助中國患者“零時差”用上全球最新創新藥；還有石四藥這樣的仿制藥企業，努力研發大幅拉低原研藥價格……
上藥科園貿易作為醫院與藥企、藥監的橋梁，今天也成長為全國進口藥品貿易龍頭企業，并在跨國藥企云集的進博會上閃亮登場。公司接觸的罕見病患者越來越多，參與志愿者服務的員工也越來越多，他們利用周末休息時間，為罕見病患者進京尋醫找藥提供大量幫助。
越來越溫暖的陽光照射在急需救命藥的患者身上，在“天塹”變“通途”的征程上，暖流在每個人心底流淌……
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(責任編輯：常靖婕)
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